Notre Portefeuille De Produits

L’Unité Produits thérapeutiques à base de petites molécules travaille à la mise au point de médicaments à base de petites molécules ; sa gamme de produits candidats tire profit de la découverte de deux récepteurs qui participent à la régulation du processus de guérison. Le PBI-4050, notre médicament candidat principal à base de petites molécules, a démontré un excellent profil sur le plan de l’innocuité et de l’efficacité, dans un grand nombre de modèles animaux de référence de fibrose affectant différents organes, notamment les poumons, le foie, le cœur, les reins et le pancréas. Les effets du PBI-4050 mis en évidence dans des modèles animaux de référence ont été répliqués dans des études de phase 2 sur la FPI, sur le syndrome métabolique avec diabète de type 2 et sur le syndrome d’Alström. Le PBI-4050 entre dans une phase 3 d’essais cliniques pivots contrôlés par placebo pour le traitement de la FPI.

L’Unité Produits thérapeutiques dérivés du plasma comprend notre plateforme des produits thérapeutiques dérivés du plasma, sur laquelle s’appuie le développement de notre gamme d’agents biopharmaceutiques potentiels. Pour ce faire, nous tirons parti de notre technologie d’affinité exclusive pour développer un procédé d’extraction et de purification hautement efficace des protéines thérapeutiques à partir du plasma humain. Le principal objectif de la société consiste à mettre au point des produits thérapeutiques dérivés du plasma ciblant des problèmes médicaux et des maladies rares pour lesquels aucun traitement n’est offert à ce jour, et ce, tant dans les marchés établis que dans les marchés émergents.

Nos Indications Principales

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Médicament
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
PDN / DHPB
Phase
PBI-4050
Fibrose Pulmonaire Idiopathique (FPI)

Description

La fibrose pulmonaire idiopathique (« FPI ») est une maladie chronique, dévastatrice et ultimement mortelle qui est caractérisée par un déclin progressif de la fonction respiratoire. Il s’agit d’une forme particulière de maladie pulmonaire interstitielle par laquelle les petits sacs alvéolaires des poumons sont graduellement remplacés par du tissu fibrotique (cicatriciel), ce qui entraîne une aggravation de la dyspnée (essoufflement). La FPI est habituellement associée à un mauvais pronostic. Le terme « idiopathique » est utilisé, car la cause de la fibrose pulmonaire n’est pas encore connue. En général, la fibrose pulmonaire idiopathique survient chez des adultes âgés de 50 à 70 ans, en particulier chez ceux ayant des antécédents de tabagisme, et touche plus souvent les hommes que les femmes.

L’exacerbation aiguë chez les patients atteints de FPI se définit par une accélération soudaine de la maladie ou par une blessure aiguë idiopathique additionnelle sur les tissus fibrotiques qui provoque un taux de mortalité aussi élevé que 85 %, avec des périodes de survie de 3 à 13 jours.

Prévalence :
La fibrose pulmonaire idiopathique touche environ 130 000 personnes aux États-Unis, et environ 48 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Environ 40 000 personnes souffrant de FPI meurent chaque année, un nombre comparable au nombre de décès causés par le cancer du sein. Le taux de mortalité dans les 5 ans chez les patients atteints de FPI est estimé entre 50 % et 70 %.

Stade de développement :
Prometic a annoncé des résultats positifs pour son essai clinique ouvert de phase 2 complété sur des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (« FPI »). En plus de confirmer l’excellent profil d’innocuité et la bonne tolérabilité du PBI-4050 (800 mg) administré quotidiennement aux patients atteints de FPI, l’objectif de cette étude était de démontrer les premiers signes d’efficacité clinique du traitement à l’aide du PBI-4050, que ce soit en monothérapie ou en combinaison avec le régime thérapeutique standard, soit le nintedanib ou la pirfenidone.

En tout, 40 patients faisaient partie de cette étude qui se déroulait dans six sites au Canada, et ils ont tous terminé le traitement de 12 semaines ; 9 patients n’ont reçu que du PBI-4050, 16 ont reçu du PBI-4050 et du nintedanib, et 15 ont reçu du PBI-4050 et de la pirfenidone. Les caractéristiques de base des patients recrutés pour cette étude étaient similaires à celles des patients recrutés pour des études antérieures sur la FPI à répartition aléatoire et contrôlées, effectuées par d’autres sociétés pharmaceutiques, à savoir ASCEND et INPULSIS.

Tel que démontré par les études de grande envergure mentionnées précédemment, les patients de FPI expérimentent habituellement un déclin progressif dans leur fonction respiratoire. Au contraire, dans le cadre de l’étude clinique de Prometic, la capacité respiratoire des patients, mesurée comme étant la capacité vitale forcée (« CVF (ml) »), est demeurée stable après 12 semaines de traitement avec le PBI-4050 seul et également pour les patients recevant du PBI-4050 combiné au nintedanib pour le traitement de la FPI, et était supérieure à celle des patients traités avec du PBI-4050 combiné à la pirfenidone pour le traitement de la FPI.

Études Cliniques

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PBI-4050
Syndrome d’Alström

Description

Le syndrome d’Alström (SA) est un syndrome héréditaire autosomique récessif rare caractérisé par l’apparition, dès l’enfance ou l’adolescence, du diabète de type 2 avec une sévère résistance à l’insuline, une dyslipidémie, de l’hypertension et une fibrose sévère dans plusieurs organes, dont le foie, les reins et le cœur.

Le SA est aussi caractérisé par une perte de vision et d’audition progressive, une forme de maladie cardiaque élargissant et affaiblissant le muscle cardiaque (myocardiopathie dilatée) et par une petite taille. Le SA peut aussi causer des problèmes médicaux graves et potentiellement fatals impliquant le foie, les reins, la vessie et les poumons. Certaines personnes atteintes du syndrome d’Alström souffrent d’une affection cutanée appelée « acanthosis nigricans », qui cause l’épaississement, la noirceur et l’aspect « velouté » de la peau dans les plis du corps. Les signes et les symptômes du syndrome d’Alström varient en gravité, et tous les individus affectés ne présentent pas toutes les caractéristiques de ce trouble.
Prévalence :
Le syndrome d’Alström affecte les hommes et les femmes en nombre égal. L’incidence exacte est inconnue. Les estimations se classent entre une à 10 000 personnes et une à 1 000 000 personnes dans la population générale. Environ 1200 personnes atteintes de ce syndrome ont été identifiées dans le monde entier.

Stade de développement :
L’essai en cours sur le SA est un essai clinique ouvert de phase 2 à un seul volet qui consiste en une évaluation comparative d’études indépendantes au cours desquelles les patients sont traités avec une dose de PBI-4050 (800 mg) par jour. Chaque patient est évalué par rapport à son propre niveau de référence et par rapport à son historique de progression de la maladie, lorsque l’information est disponible, compte tenu de la gravité de son état de santé. L’étude clinique a maintenant recruté 12 patients.

À ce jour, les patients ont reçu 52 semaines de traitement avec le PBI-4050. L’innocuité et la tolérabilité du PBI-4050 ont été confirmées au cours de cette période prolongée. Un bref résumé des résultats les plus significatifs est présenté ci-après.

Les résultats Fibroscan® chez les 10 patients ayant reçu au moins 36 semaines de traitement ont démontré une amélioration statistique significative de la mesure de dureté hépatique, passant d’une moyenne de départ de 10,2 kPa à une moyenne de 8,1 kPa à la dernière mesure, une diminution absolue de 2 kPa (p = 0,021 9, 95 % IC -3,52, -0,46). Fibroscan® est une méthode non invasive pour l’évaluation clinique de la fibrose hépatique avec un haut degré de précision et de reproductibilité, notamment chez les patients atteints de fibrose établie (≥ F2) ((Cassinotto 2016). Les mesures Fibroscan® pour tous les patients ont été effectuées par un seul opérateur expérimenté. Pour s’assurer de la fiabilité du test, un minimum de 10 lectures valides ont été prises pour chaque patient, avec un taux de réussite requis d’au moins 60 % et un écart interquartile de <= 30 % de la valeur médiane.
Les résultats d’IRM du foie ont également indiqué une réduction moyenne de -11 % du résultat ajusté pour le premier trimestre entre la mesure initiale et la dernière mesure disponible (p = 0,019 5, 95 % IC : -92,3, 9,8) ce qui démontre des améliorations à la fibrose hépatique.

En plus des preuves préliminaires d’efficacité observées au niveau de la fibrose hépatique tel que présentées ci-dessus, notre analyse des données provisoire d’IRM cardiaque indique une réduction de la fibrose cardiaque chez chaque patient après le début du traitement avec PBI-4050 (p<0,001).
Une réduction importante des principaux biomarqueurs urinaires de lésions rénales permanentes chez les 12 patients pour lesquels les résultats de la semaine 24 sont disponibles a également été observée. Finalement, des effets positifs sur d’autres paramètres du foie et des tissus adipeux ont également été observés et seront présentés lors de congrès scientifiques à venir.

La société a récemment publié le résumé de données issues de biopsies de foie et de graisse. Le tissu adipeux dysfonctionnel impliquant l’agrandissement des cellules de graisse est connu pour augmenter le risque cardiométabolique. Chez les patients du syndrome d’Alstrom, le tissu adipeux est caractérisé par l’augmentation importante et la coalescence d’adipocytes qui forment de la vacuolisation vésiculaire/stéatose géante. Après 24 semaines de traitement avec le PBI-4050, les adipocytes étaient plus distincts, plus petits et aucune coalescence n’était observée.

L’essai se déroule au centre spécialisé en soins des patients atteints du syndrome d’Alström du Queen Elizabeth Hospital de Birmingham, au Royaume-Uni. Ce centre a récemment publié des données selon lesquelles beaucoup de ces patients présentent une stéatose hépatique non alcoolique et une fibrose hépatique avancée à un âge précoce, confirmant des publications antérieures démontrant une très forte incidence de la SHNA dans la cirrhose du foie, avec mortalité associée au syndrome d’Alström.

Études Cliniques

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RyplazimMC IV
Carence Congénitale

Description

Le plasminogène est une protéine d’origine naturelle qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l’activation du plasminogène ; elle est une composante fondamentale du système fibrinolytique et est la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée. Le plasminogène est donc essentiel dans la guérison de blessures, la migration cellulaire, le remodelage des tissus, l’angiogenèse et l’embryogenèse.

Prévalence :
L’incidence de la carence en plasminogène de type 1 est d’environ 1,6/1 000 000 de personnes, avec environ 5 000 à 10 000 patients dans le monde.

Stade de développement :
Dans un essai clinique de phase 2/3 visant le traitement de la carence congénitale en plasminogène, le RyplazimMC (plasminogène) a atteint ses paramètres primaires et secondaires après l’administration par intraveineuse du RyplazimMC (plasminogène) aux patients. En plus d’être bien toléré et de n’avoir entraîné aucun incident défavorable sérieux relié au médicament, notre traitement au RyplazimMC (plasminogène) a atteint un taux de succès de 100 % pour son paramètre primaire, soit une augmentation cible du niveau de la concentration plasmatique en plasminogène en tant que cible de substitution. De plus, tous les patients qui avaient des lésions actives visibles au moment de leur recrutement dans l’étude clinique ont obtenu une guérison complète de ces lésions en quelques semaines de traitement, soit un taux de réponse de 100 % pour ce paramètre secondaire.

Nous avons publié de nouvelles données cliniques à long terme en juillet 2017 tirées de l’essai pivot de phase 2/3 du RyplazimMC (plasminogène) relativement à la période de traitement de 36 semaines additionnelles. Les nouvelles données ont démontré que son traitement en plasminogène empêchait la récurrence des lésions chez les 10 patients traités avec le RyplazimMC (plasminogène) pendant un total de 48 semaines.

La DHPB actuelle comprend des données cliniques sur 10 patients cumulant 12 semaines de données en vue d’un processus d’approbation réglementaire accéléré. Depuis le dépôt de la DHPB en cours, Prometic a recueilli d’autres données cliniques regroupant plus de 3 200 infusions de RyplazimMC (plasminogène) durant des périodes de traitement dépassant 48 semaines au cours desquelles une activité clinique et des profils de tolérabilité similaires, comme ils ont été rapportés antérieurement, ont été observés. Selon la directive initiale de la FDA, Prometic devait soumettre ces données cliniques à long terme dans une DHPB complémentaire afin de garantir l’octroi d’une licence complète en 2019. L’octroi d’une licence complète ferait en sorte que les données sur l’efficacité et l’innocuité à long terme seraient incluses dans l’information posologique du RyplazimMC (plasminogène), ce qui appuierait davantage les affirmations de Prometic selon lesquelles l’utilisation du RyplazimMC (plasminogène) entraine des avantages économiques considérables au chapitre de la santé. La société continue de fournir du RyplazimMC aux patients qui participaient aux essais cliniques initiaux.

L’examen de la DHPB par la FDA n’a soulevé aucun enjeu concernant les données cliniques en vue de l’approbation accélérée. Toutefois, la FDA a indiqué que Prometic devait apporter plusieurs changements à la rubrique Chemistry, Manufacturing and Controls (les « procédures CMC ») de sa DHPB. Ces modifications nécessitent la mise en œuvre et la validation d’autres bioanalyses et « contrôles en cours de processus » dans le procédé de fabrication du RyplazimMC (plasminogène). Bien que Prometic prévoit achever cette mise en œuvre et validation en avril 2018, il sera nécessaire de fabriquer d’autres lots de RyplazimMC (plasminogène) pour appuyer la mise en œuvre et la validation de ces changements de procédures.

La FDA a exigé que ces données pour les procédures CMC soient soumises sous forme de modification de la DHPB courante et a invité Prometic à soumettre également les données cliniques à long terme (48 semaines) au même moment plutôt que dans le cadre du processus de DHPB complémentaire initialement convenu. Cela permettra à la FDA d’examiner l’octroi d’une licence complète aux termes de la DHPB en cours. L’octroi de l’approbation devrait permettre une croissance des ventes supérieure à celle qui pourrait être atteinte si une licence provisoire était obtenue d’ici la date en vertu de la PDUFA actuelle.

La FDA a indiqué que la remise des nouvelles données pour les procédures CMC n’aura aucune incidence sur les désignations accordées antérieurement, notamment le statut d’évaluation prioritaire, la désignation de médicament orphelin et la désignation de maladie pédiatrique rare, du RyplazimMC (plasminogène) pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène.

La société continue de discuter avec la FDA concernant le dépôt de certains amendements à son dossier réglementaire. La Société a aussi procédé à l’embauche de consultants externes et fournira une autre mise à jour lorsqu’elle sera en mesure de dévoiler une nouvelle date en vertu de la PDUFA.

RyplazimMC IV
Carence Aiguë

Description

Les carences aiguës en plasminogène apparaissent chez les personnes atteintes de certaines maladies, notamment le SDRA qui touche 190 000 Américains chaque année. On constate chez ces patients une accumulation de fibrine ou de matières fibreuses dans les poumons. Des modèles précliniques ont démontré que le traitement au moyen du plasminogène contribue à surmonter l’accumulation de fibrine.

Stade de développement :
La Société prévoit lancer en 2018 des programmes cliniques en Amérique du Nord relativement à l’utilisation potentielle du RyplazimMC (plasminogène) pour le traitement de l’exacerbation aiguë chez les patients atteints du SDRA ou de FPI. Le RyplazimMC (plasminogène) a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin et une autorisation de développement rapide pour le traitement de la FPI.

IVIG
Immunodéficiences Primaires

Description

L’immunoglobuline intraveineuse est une préparation d’anticorps purifiés à partir de dons de plasma provenant d’individus en santé. Elle est indiquée pour le traitement d’entretien des patients atteints d’immunodéficience primaire (IP), y compris l’immunodéficience commune variable, l’agammaglobulinémie liée à l’X et l’immunodéficience combinée sévère. Elle est également indiquée pour le traitement du purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI) et pour de nombreuses autres maladies auto-immunes, notamment le syndrome de Guillain-Barré et la maladie de Kawasaki.

Selon de récentes données sur le marché, le Canada se classe au second rang mondial, après les États-Unis, sur le plan de la consommation moyenne d’IgIV (mesurée en kilogrammes par million de personnes), avec des ventes dépassant les 600 millions de dollars en 2016. On s’attend à ce que le marché mondial des IgIV atteigne 5 à 6 % entre 2016 et 2025, le Canada ayant l’un des plus faibles ratios d’autosuffisance en IgIV (c.-à-d. moins de 20 %).

Prévalence :
Les immunodéficiences primaires sont des désordres qui font que le système immunitaire de certaines parties du corps est manquant ou ne fonctionne pas normalement. Pour être considérée comme une immunodéficience primaire, la déficience immunitaire ne doit pas être causée par un élément secondaire (c’est-à-dire ne pas être causée par une autre maladie, une médication ou une exposition environnementale à des toxines). La plupart des immunodéficiences primaires sont des désordres génétiques, dont la majorité est diagnostiquée chez les enfants de moins d’un an, bien que des formes plus légères puissent ne pas être constatées avant l’âge adulte. Bien qu’il existe plus de 100 IP reconnues, la plupart sont très rares. Environ une personne sur 500 aux États-Unis est née avec une immunodéficience primaire. Les déficiences immunitaires peuvent donner lieu à des infections persistantes ou récurrentes, à des désordres auto-inflammatoires, à des tumeurs et à des désordres affectant différents organes. Il n’existe actuellement aucun remède à ces affections ; le traitement est palliatif et consiste à gérer les infections et à stimuler le système immunitaire.

Stade de développement :
L’IgIV est le deuxième produit biopharmaceutique issu de la plateforme Produits thérapeutiques dérivés du plasma dont on prévoit le lancement sur le marché, s’il est approuvé. Faisant actuellement l’objet d’une étude dans le cadre d’un essai clinique pivot ouvert de phase 3 de non-infériorité, multicentre, à deux cohortes et à volet unique, qui porte sur l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité et la pharmacocinétique de notre IgIV purifiée extraite du plasma chez 75 patients atteints de IP, soit 50 adultes (cohorte 1) et 25 enfants (cohorte 2). L’essai clinique de phase 3 de non-infériorité, qui est en cours pour l’IgIV chez les adultes, s’est terminé au cours du premier trimestre de 2018, rencontrant le premier et le second paramètre d’efficacité, l’IgIV de Prometic démontrant des données d’innocuité et d’efficacité comparables aux produits d’IgIV existants sans problème significatif relié à l’innocuité du médicament. L’étude auprès de la cohorte pédiatrique devrait être complétée au cours du premier trimestre de 2019.

Le principal paramètre d’efficacité est le taux d’infections bactériennes graves documentées cliniquement, définies comme une pneumonie bactérienne, une bactériémie et une septicémie, une ostéomyélite/arthrite septique, une méningite bactérienne ou un abcès viscéral. La directive de la FDA pour l’industrie à l’égard des études requises pour soutenir la commercialisation de l’IgIV énonce que : « ... la démonstration statistique d’un taux d’infection grave par année-personne qui soit inférieur à 1,0 est suffisante pour fournir des preuves substantielles d’efficacité ». Comme aucune infection bactérienne grave documentée n’a été observée pendant le cours de l’étude, l’IgIV 10 % de Prometic a satisfait à cette exigence.

Les paramètres secondaires d’efficacité, notamment les épisodes de fièvre (≥100,4 °F), le nombre de jours d’hospitalisation dus à l’infection, le nombre de jours d’antibiothérapie, le nombre d’infections autres que le SBI et le taux d’IgG minimal étaient comparables entre l’IgIV de Prometic et les médicaments commercialisés. Seulement 4,94 jours/patient/année ont été perdus du travail avec l’IgIV 10 % de Prometic, ce qui était significativement moins que le taux observé pour le produit commercial.

Études Cliniques

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Autres Produits En Développement

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Médicament
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
PDN / DHPB
Phase
PBI-4547
Stéatose Hépatique non Alcoolique (SHNA)

Description

La stéatose hépatique non alcoolique (SHNA) se caractérise par l’accumulation excessive de graisse sous forme de triglycérides (stéatose) dans le foie. Un sous-groupe de patients atteints de SHNA présente une lésion et une inflammation des cellules hépatiques en plus d’un excès de graisse (stéatose hépatique). Sur le plan histologique, cette dernière condition est pratiquement indiscernable de la stéatose hépatique alcoolique (SHA).

L’activité clinique observée sur les reins et le foie des patients atteints du syndrome d’Alstrom nous amène à envisager l’élargissement de notre programme clinique relatif à la SHNA. Ces programmes pourront se poursuivre avec le PBI-4050 et / ou avec les produits analogues qui en ont découlé, comme le PBI-4547 et le PBI-4425. Ces deux médicaments candidats font partie de nombreux produits analogues qui ont démontré un rendement semblable ou supérieur au PBI-4050 dans des modèles précliniques. Ce portefeuille de produits analogues découlant du PBI-4050 donne à Prometic l’opportunité de cibler spécifiquement des indications spécifiques telles que la SHNA ou la sclérodermie avec ces deux médicaments candidats, et d’ainsi faire croître nos opportunités commerciales et de partenariat.

Stade de développement :
Les processus de fabrication du PBI-4547 et du PBI-4425 ont été étendus pour permettre le lancement de leurs programmes cliniques respectifs en 2018.

Plasminogène Sc
Ulcère du pied Diabétique

Description

L’ulcère du pied diabétique constitue une complication majeure du diabète sucré, et constitue probablement la principale composante du pied diabétique. La guérison des plaies est un mécanisme d’action inné qui est habituellement fiable. Une caractéristique principale de la guérison des plaies est une guérison par étapes de la perte de la matrice extracellulaire qui forme la principale composante de la couche dermique. Or, dans certains cas, certains désordres ou problèmes physiologiques nuisent au processus de guérison des plaies. Le diabète sucré constitue l’un de ces désordres métaboliques qui enrayent les étapes normales du processus de guérison des plaies. Plusieurs études démontrent une phase inflammatoire prolongée des plaies diabétiques, ce qui cause un retard dans la formation du tissu de granulation mature et une réduction parallèle de la résistance à la traction des plaies.

Le plasminogène est une protéine d’origine naturelle qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l’activation du plasminogène ; elle est une composante fondamentale du système fibrinolytique et est la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée. Le plasminogène est donc essentiel dans la guérison de blessures, la migration cellulaire, le remodelage des tissus, l’angiogenèse et l’embryogenèse.

Prévalence :
Selon la American Diabetes Association, le coût annuel du diabète, qui touche 22,3 millions de personnes aux États-Unis, s’élevait en 2012 à 245 milliards de dollars : 176 milliards de dollars en dépenses excédentaires de soins de santé et 69 milliards de dollars en perte de productivité. Bien qu’une grande partie du coût des soins de santé excédentaires soit attribuable au traitement du diabète lui-même, une part importante de l’écart des coûts provient du traitement des complications chroniques de la maladie, par exemple celles qui sont liées au cœur, aux reins et au système nerveux.

Le développement d’ulcères aux pieds est une complication courante du diabète. Historiquement, on estime que les ulcères du pied touchent de 1 à 4 % des patients atteints de diabète chaque année, et que jusqu’à 25 % des patients atteints de diabète en seront atteints au cours de leur vie. Plus récemment, la société Margolis et al. a estimé que l’incidence annuelle des ulcères du pied chez les patients diabétiques pouvait atteindre 6 %.

Stade de développement :
L’essai clinique de phase 2 est une étude prospective et à doses croissantes portant sur l’innocuité, la faisabilité et l’efficacité initiale du plasminogène sous-cutané pour le traitement des ulcères du pied diabétique chez 20 sujets adultes. L’étude aura lieu dans un centre clinique en Suède, sous la supervision du Dr Jan Apelqvist, un expert dans le domaine des ulcères du pied diabétique et des plaies difficiles à traiter du département d’endocrinologie, division des sciences cliniques de l’Hôpital universitaire Skane, à Malmö, en Suède.

Plasminogène Sc
Perforation de la Membrane Tympanique

Description

Une perforation de la membrane tympanique est un trou dans le tympan qui peut être le résultat d’infections, d’une blessure ou d’une chirurgie antérieure à l’oreille, comme la mise en place de tubes de ventilation.

Prévalence :
On estime que jusqu’à 70 000 enfants reçoivent un diagnostic de perforation de la membrane tympanique chronique chaque année, aux États-Unis seulement.

Stade de développement :
L’essai clinique de la PMT chronique est une étude à dose croissante, à répartition aléatoire et contrôlée contre placebo conçue pour examiner l’innocuité, la faisabilité et l’efficacité initiale d’injections locales d’une nouvelle formule exclusive du plasminogène pour le traitement des perforations chroniques de la membrane tympanique. On prévoit recruter jusqu’à 33 sujets adultes pour l’étude qui aura lieu dans un seul centre clinique en Suède sous la supervision de la Dre Cecilia Engmér Berglin, MD, PhD du département d’oto-rhino-laryngologie de l’Hôpital universitaire Karolinska, à Stockholm, en Suède. L’Hôpital universitaire Karolinska est l’un des plus importants centres otorhinolaryngologiques au monde.

Protéines inhibitrices interalpha (PIIA)
Entérocolite Nécrosante

Description

L’entérocolite nécrosante (EN) est une inflammation de l’intestin dévastatrice qui touche principalement les nouveau-nés prématurés. L’EN peut ultimement détruire les parois de l’intestin et mener à la perforation de l’intestin et à l’écoulement de matières fécales dans l’abdomen du nouveau-né, ce qui peut entraîner une infection grave et la mort. La cause de l’EN n’est pas bien comprise, mais semble impliquer une bactérie, une lésion à la paroi de l’intestin, un manque d’oxygène dans les intestins et une réponse immunitaire anormale.

Prévalence :
Globalement, l’EN touche environ 8 000 à 12 000 grossesses à terme chaque année aux États-Unis. On indique que la maladie touche environ 11 % des nouveau-nés qui ont un poids très peu élevé et qui sont nés avant 29 semaines. Les taux de mortalité sont élevés, soit entre 15 % et 30 %

L’EN est la maladie gastro-intestinale acquise la plus commune diagnostiquée chez les nouveau-nés prématurés et l’une des principales causes de décès dans les unités de soins intensifs prénataux. Le coût économique de l’EN est élevé, représentant environ 19 % des dépenses engagées pour les nouveau-nés et environ 5 milliards de dollars par année en frais d’hospitalisation aux États-Unis seulement.

Stade de développement :
Le PIIA de Prometic utilisé pour le traitement de l’EN a reçu de la FDA la désignation de maladie pédiatrique rare, ce qui pourrait le rendre admissible à l’obtention d’un bon pour révision prioritaire une fois qu’il aura obtenu l’approbation réglementaire de la FDA. Cet organisme a également donné l’autorisation de développement rapide au PIIA pour le traitement de l’EN ainsi que la désignation de médicament orphelin.

Il s’agit du troisième produit biopharmaceutique que vous avons l’intention de lancer, s’il est approuvé. Il se trouve actuellement à la phase de développement préclinique et la Société a l’intention de faire une demande de nouveau médicament de recherche (NMR) auprès de la FDA en 2019.